Evidence for Long-term Efficacy and Safety of Gene Therapy for Wiskott-Aldrich Syndrome in Preclinical Models
2009
Marangoni, F., Bosticardo, M., Charrier, S., Draghici, E., Locci, M., Scaramuzza, S., Panaroni, C., Ponzoni, M., Sanvito, F., Doglioni, C., Liabeuf, M., Gjata, B., Montus, M., Siminovitch, K., Aiuti, A., Naldini, L., Dupre, L., Roncarolo, M.G., Galy, A. and Villa, A.:
Mol Ther 17 (2009) 1073–1082.
